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CIÊNCIAS: TERAPIA GENÉTICA CRISPR É SUCESSO COM PACIENTES DEPOIS DE 18 MESES

Uma vitória e tanto da ciência é o destaque desta edição da coluna CIÊNCIAS deste sábado. Todos os pacientes que participaram  dos primeiros testes clínicos sérios da terapia genética CRISPR para a doença falciforme e beta-talassemia estão sem sintomas e não precisaram de transfusões de sangue. Convido você a ler o artigo completo a seguir e conhecer os detalhes desse estudo fantástico!

Cada paciente tratado com terapia gênica CRISPR para doenças do sangue continua a prosperar, mais de um ano depois

18 meses após o início dos primeiros testes clínicos sérios da terapia genética CRISPR para a doença falciforme e beta-talassemia – e todos os pacientes estão sem sintomas e não precisaram de transfusões de sangue.

A doença falciforme (DF) pode causar uma variedade de problemas de saúde, incluindo episódios de dor intensa, chamados de crises vaso-oclusivas, bem como danos a órgãos e derrames.

Pacientes com talassemia dependente de transfusão (TDT) são dependentes de transfusões de sangue desde a primeira infância.

A única cura disponível para ambas as doenças é um transplante de medula óssea de um doador próximo, uma opção que não está disponível para a grande maioria dos pacientes devido à dificuldade de localizar doadores compatíveis, ao custo e ao risco de complicações.

Nos estudos, o objetivo dos pesquisadores é curar funcionalmente as doenças do sangue usando a edição do gene CRISPR / Cas9 , aumentando a produção de hemoglobina fetal, que produz glóbulos vermelhos normais e saudáveis, em oposição às células deformadas produzidas por hemoglobina defeituosa no corpos de indivíduos com os transtornos.

Os testes clínicos envolvem a coleta de células-tronco dos pacientes. Os pesquisadores editam as células-tronco usando CRISPR-Cas9 e infundem as células modificadas pelo gene nos pacientes. Os pacientes permanecem no hospital por aproximadamente um mês após a infusão.

Antes de receber suas células modificadas, os sete pacientes com talassemia beta requeriam transfusões de sangue aproximadamente a cada três a quatro semanas e os três pacientes com SCD sofreram episódios de dor severa aproximadamente a cada dois meses.

Todos os indivíduos com talassemia beta são independentes da transfusão desde o início do tratamento, período que varia entre dois e 18 meses.

Da mesma forma, nenhum dos indivíduos com DF apresentou crises vaso-oclusivas desde a infusão de CTX001. Todos os pacientes mostraram um aumento substancial e sustentado na produção de hemoglobina fetal.

Voando pela primeira vez

Depois de 15 meses, a primeira paciente a receber o tratamento para MSC , Victoria Gray, chegou a embarcar pela primeira vez em um avião.

Antes de receber a terapia genética CRISPR, Gray temia que a mudança de altitude pudesse causar um ataque de dor insuportável durante o vôo. Agora ela não se preocupa mais com essas coisas.

Ela contou à NPR sobre sua viagem a Washington, DC: “Era uma daquelas coisas que eu estava esperando para ter a chance de fazer … Foi emocionante. Eu tinha uma janela. E eu tenho que olhar pela janela e ver as nuvens e tudo. ”

Em dezembro deste ano, o  New England Journal of Medicine  publicou  o primeiro artigo de pesquisa revisado por pares  do estudo – ele se concentra em Gray e o primeiro paciente TDT que foi tratado com uma infusão de bilhões de células editadas em seu corpo.

“Há uma grande necessidade de encontrar novas terapias para a talassemia beta e doença falciforme”, disse  Haydar Frangoul , MD, Diretor Médico de Hematologia Pediátrica e Oncologia do Sarah Cannon Research Institute, TriStar Centennial Medical Center da HCA Healthcare. “O que pudemos fazer por meio deste estudo é uma grande conquista. Ao editar o gene das células-tronco do próprio paciente, podemos ter o potencial de tornar esta terapia uma opção para muitos pacientes que enfrentam essas doenças do sangue. ”

Por causa da maneira precisa como a edição do gene CRISPR-Cas9 funciona, o Dr. Frangoul sugeriu que a técnica poderia potencialmente curar ou melhorar uma variedade de doenças de origem genética.

Conforme relatado pelo GNN, os pesquisadores já estão usando o CRISPR para tentar tratar o câncer , Parkinson , doenças cardíacas e HIV também.

Fonte: American Society of Hematology 

Fonte: Good News Network

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